晚期DMD患者新突破：细胞疗法CAP-1002显示对疾病的改变

根据2期HOPE-2试验（HOPE-2-OLE）的开放标签扩展研究结果，研究性杜氏肌营养不良症（DMD）疗法CAP-1002从长期来看仍然是有益的，耐受性良好。

这些结果将在2023年3月19日至22日于德克萨斯州达拉斯举行的2023年肌营养不良协会（MDA）临床与科学会议上发表。

CAP-1002是一种研究性细胞治疗产品，在多项临床试验中显示出治疗DMD的良好临床效果。

在随机、双盲和安慰剂对照的HOPE-2临床试验中，对20名DMD受试者进行了CAP 1002与安慰剂的对比研究，这些受试者在主要非活动性DMD患者的心脏和骨骼肌功能方面表现出疾病稳定性。13名患者（CAP-1002:n=6；安慰剂：n=7）进入了随后的开放标签扩展研究（HOPE-2-OLE），所有患者都接受了CAP-1002，其中12名患者完成了18个月的随访。重要的是，受试者在完成HOPE-2（“间隙期”）后约一年内未接受治疗，以便对患者进行治疗期间和非治疗期间的评估。

18个月的上肢性能分析（PUL v2.0）进一步加强了HOPE-2先前报道的结果。与HOPE-2中的安慰剂受试者相比，HOPE-2-OLE受试者观察到显著差异（Δ=2.78分（18个月OLE缩放为12个月），p=0.0021）和间隙期受试者（Δ=3.34分（18月OLE缩放至12个月，p=0.00008），导致组间差异比在HOPE-2试验中观察到的降低。HOPE-2-OLE与基线相比的平均变化与HOPE-2 CAP-1002组相当，并且与HOPE-2-安慰剂组显著不同。

来自HOPE-2和OLE的数据表明，CAP-1002通过改变疾病来减缓DMD的上肢功能下降。HOPE-2组间（CAP-1002与安慰剂组）PUL v2.0评分的显著差异（p=0.0059）在间隙期保持不变（p=0.0017，无基线协变量）。

CAP-1002耐受性良好，在HOPE-2-OLE中未发现新的安全信号。CAP-1002通过潜在地改变潜在的疾病，证明了上肢功能的新的、有临床意义的和累积的保存。

CAP-1002是Capricor Therapeutics正在开发的一种研究性疗法，该疗法基于心包膜衍生细胞，可以改变免疫系统的活性，以驱动细胞修复和再生。该疗法已被授予DMD孤儿药称号。

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