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血管性血友病新药，在中国递交上市

细胞基因治疗前沿 2023-01-23 08:51

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。

血管性血友病（von Willebrand discase，VWD）是常见的遗传性出血性疾病之一，在人群中的发病率为0.1%~1%。主要是由于血管性血友病因子（von Willebrand factor，VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。作为人体重要的血浆成分之一，血管性血友病因子具有介导血小板黏附至血管损伤部位，以及作为凝血因子Ⅷ（FⅧ）的载体，具有稳定凝血因子Ⅷ的作用。

图|中华检验医学杂志, 2022,45(10) : 1034-1038

当血管性血友病因子发生功能障碍或缺乏时，血液无法有效凝固，患者会出现不同程度的出血表现。临床表现特征：

1．自幼发病，以皮肤、黏膜出血为主，表现为皮肤瘀点瘀斑、鼻出血和齿龈出血，女性月经增多。严重者可发生内脏出血。关节、肌肉血肿少见。

2．多为自发性出血或外伤、围手术期出血过多。

3．在出血程度上有较大的个体差异，部分1型VWD患者无自发性出血表现。

4．部分患者有出血家族史，有家族史者符合常染色体显性（或不全显性）或隐性遗传规律。

注射用Vonicog alfa（研发代号：BAX-111、SHP-677、TAK-577）包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体(ULMs)，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法；本品最早由Baxter开发，专利：WO-2006071801。在3期按需治疗临床试验中，评估了注射用Vonicog alfa1针对血管性血友病成人患者（18岁及以上）的止血疗效，研究了联合或不联合重组凝血因子FVIII的不同给药策略按需治疗和出血事件控制。结果显示所有注射用Vonicog alfa1联用或不联用重组凝血因子FVIII的受试者出血事件均得到控制，疗效评分为极好（96.9%）或良好（3.1%），且所有严重程度的出血事件均得到控制。

药融云数据，www.pharnexcloud.com

在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，评估了重度血管性血友病成人患者（18岁及以上）择期外科手术中注射用Vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性，研究结果显示，受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%（15/15），其中，60%手术总体止血疗效为极好，40%手术总体止血疗效为良好。

近期，药融云数据显示：武田制药旗下创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用Vonicog alfa（Vonvendi/Veyvondi）上市许可申请（NDA）正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。