资讯速递详情

细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2023.3.27）

细胞与基因治疗领域 2023-03-27 08:19

一、每周重点信息：

1、中央发布新政：支持发展干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、精准医学等医学前沿技术。

2、Iovance Biotherapeutics宣布已完成TIL细胞疗法Lifileucel滚动上市申请提交工作。

二、投融资与合作

1、近日，北京同立海源生物科技有限公司宣布完成近亿元A轮融资，本轮融资由丰年资本和达晨财智共同领投，知恒（烟台）跟投。资金将主要用于公司核心技术更新迭代、生产经营设施设备升级更新、团队建设以及面向行业应用的产业化推进（全文链接：同立海源生物完成近亿元A轮融资，加速推进国产CGT核心原料试剂研发生产）。

2、3月24日，Moderna宣布与Generation Bio 签署了为期五年的合作协议，将结合Moderna的生物技术专业与Generation Bio的非病毒基因医学平台，共同开发创新核酸疗法，以加速扩增两家公司各自的非病毒基因疗法管线（全文链接：18亿美元！Moderna扩展非病毒基因疗法管线）。

3、3月23日，纽福斯生物科技有限公司宣布与Apellis Pharmaceuticals, Inc. 达成早期研发合作，共同开发针对视网膜退行性疾病的基因治疗研发项目（全文链接：纽福斯与Apellis达成早期研发合作，共同开发视网膜退行性疾病的基因疗法）。

三、企业研发信息

1、3月24日，Iovance Biotherapeutics宣布，针对TIL细胞疗法Lifileucel，已成功完成其滚动上市申请提交工作（全文链接：全球首款TIL疗法提交上市申请，距离上市再进一步）。

2、近日，上海细胞治疗集团药物技术有限公司的自分泌PD1抗体靶向间皮素嵌合抗原受体T细胞注射液临床试验申请获批，这是一款靶向间皮素的CAR-T疗法，用于治疗间皮素阳性的晚期恶性实体肿瘤。（全文链接：全球首款，上海细胞治疗集团自分泌纳米抗体CAR-T疗法获批临床）

3、近日，艾博生物科技有限公司的ABO2001注射液临床试验申请获受理，这是一款mRNA基因疗法（全文链接：艾博生物首款mRNA肿瘤药物IND申报获受理）。

4、近日，杭州楚功生物科技有限公司的GC001溶瘤痘苗病毒注射液临床试验申请获批，这是一款溶瘤病毒疗法，用于治疗晚期或转移性实体瘤。

5、3月20日，九芝堂美科细胞技术有限公司的人骨髓间充质干细胞注射液临床试验申请获CDE受理。

6、3月21日，北京瑷格干细胞科技有限公司的人脂肪间充质干细胞注射液临床试验申请获CDE受理。

7、3月23日，Aurion Biotech宣布，其新型细胞疗法 Vyznova已获得日本药品和医疗器械局的监管批准，用于治疗大泡性角膜病变。这是全球首个获批的同种异体细胞疗法（全文链接：同种异体细胞疗法Vyznova在日本获批）。

8、3月20日，诺华发布了治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法 Zolgensma 的研究数据。来自两项长期随访（LTFU）研究LT-001和LT-002的最新数据显示：在 SMA 症状发作后接受治疗Zolgensma疗效持久，可长达 7.5 年（全文链接：诺华发布新数据：AAV基因疗法Zolgensma有效性可长达7.5年）。

9、近日，江苏拓宏康恒医药有限公司的人源TH-SC01细胞注射液临床试验申请获CDE受理。

10、近日，山东兴瑞生物科技有限公司的新邦干细胞注射液临床试验申请获受理。

11、近日，深圳市茵冠生物科技有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床试验申请获批，用于治疗急性缺血脑卒中。

12、近日，吉利德公布了其CAR-T疗法Yescarta临床3期研究ZUMA-7的结果。结果显示：（1）存活2年且并未经历疾病进展或额外癌症治疗的患者，Ysecarta组为40.5%，标准护理组为16.3%；Ysecarta组是标准护理组的2.5倍。（2）Ysecarta组的中位EFS为8.3个月，标准护理组为2.0个月，Ysecarta组延长了4倍。（3）随机分配到Ysecarta组和标准护理组的患者中，有94%的患者成功接受Yescarta输注，仅有35%的患者最终接受了HDT+ASCT的治疗。Ysecarta组是标准护理组的3倍。（4）Ysecarta组的客观缓解率（ORR）为83%，标准护理组为50%；Ysecarta组的完全缓解（CR）为65%，标准护理组为32%。在进行初级EFS分析时，标准护理组中超过一半的患者随后接受了Yescarta研究。

13、3月21日，Athenex报告了其CAR-NKT细胞疗法KUR-501中一名患者死亡。这一事件导致临床暂停。目前，患者死亡原因已经确定，公司及医院正在制定一项安全风险管控计划，以重启该试验。

14、3月20日，Arrowhead Pharmaceuticals Inc.宣布，美国FDA授予RNAi治疗药物ARO-APOC3快速通道认证，用于降低家族性乳糜粒血症综合征成人患者的甘油三酯。ARO-APOC3之前被FDA和欧盟授予孤儿药称号。

15、近日，传奇生物公布其CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛（Cilta-cel）在经过大量预处理的多发性骨髓瘤（r/r MM）患者中的疗效和安全性。结果显示，在中位随访时间为27.7个月时，ORR为97.9%，sCR率为82.5%，非常好的部分缓解率为12.4%，PR率为3.1%。到首次缓解的中位时间为1个月，到最佳缓解的中位时间为2.6个月，到CR或更好的中位时间为2.9个月（推文链接：完全缓解率82.5%！传奇生物CAR-T疗法西达基奥仑赛最新数据出炉！）。

16、3月22日午间，石药集团在港交所公告，经中国国家卫生健康委员会提出建议，国家药品监督管理局组织论证同意，石药集团的新型冠状病毒mRNA疫苗（SYS6006）在中国纳入紧急使用，用于预防新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染引起的疾病（推文链接：重磅！石药集团新冠mRNA疫苗获紧急使用）。

17、近日，深圳宾德生物技术有限公司的BD001细胞注射液临床试验申请获受理（全文链接：宾德生物细胞疗法IND获受理）。

18、近日，北京永泰瑞科生物科技有限公司的迪诺仑赛注射液临床试验申请获批，这是一款靶向CD19的CAR-T疗法，用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。

四、前瞻性研究

1、3月20日，邓宏魁研究组在Cell Stem Cell发表了题为 Highly efficient and rapid generation of human pluripotent stem cells by chemical reprogramming 的研究论文。该研究建立了新的化学重编程体系，更加快速和高效地将人成体细胞诱导为多潜能干细胞。

在这项工作中，邓宏魁研究组建立了一套更加快速、高效和稳定的人体细胞化学重编程方法。研究人员发现了新的化学小分子组合，大幅加快了重编程进程，诱导周期由原来的50天缩短到30天以内，最短16天即可完成诱导。与此同时，诱导效率大幅提升，最高可达31%。新体系在不同遗传背景、不同年龄的17名个体来源的体细胞上进行了测试，均可实现高效诱导，加速了人CiPS细胞在细胞治疗、药物筛选和疾病模型等方面广泛应用的步伐（推文链接：北大邓宏魁课题组建立更加快速高效的人体细胞化学重编程体系）。

五、其它新闻

1、近日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》（以下简称《意见》），并发出通知，要求各地区各部门结合实际认真贯彻落实。《意见》提出，加强临床医学、公共卫生和医药器械研发体系与能力建设，发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、精准医学等医学前沿技术（全文链接：中央发布新政：支持发展干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、精准医学等医学前沿技术）。

2、近日，博腾股份发布2022 年业绩：实现营业收入 70.35 亿元，同比增长约 127%。其中基因细胞治疗 CDMO 业务实现营业收入 7,528.28 万元，同比增长 443%。报告期内，公司引入新客户 27 家，新项目 52 个，新签订单 1.59 亿元，同比增长 25%，主要涉及 TCR-T、Til 等工艺开发、分析检测、GMP 批生产、IND 整包等不同类型的服务（推文链接：博腾股份2022年业绩发布，基因细胞治疗CDMO业务增长443%）。

3、3月20日，药明康德2022年年报发布，其中细胞与基因治疗CTDMO年收入 13.1 亿元（推文链接：药明康德2022年年报发布，细胞与基因治疗CTDMO年收入 13.1 亿元）。

4、3月21日，科济药业（股票代码：2171.HK），发布了2022年度业绩（全文链接：科济药业发布2022年度业绩及业务进展）。

六、每周观点（仅代表王沁萌个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：

烧钱铺管线的路程已经走不通了。如何在产品上市之前获得一定的现金流？这是每个创业企业需要思考的问题。技术授权/合作研发是一条可行之路，但这需要创业者本身具有优秀的底层创新能力，而不再是通过‘绕专利’、或是修改一个小分子就能够完成的事情。未来会有相当一部分投资会来自产业界，而不是专业的投资机构。

本文内容主要由公众号“细胞与基因治疗领域”编辑张虎杰与普天硕投资总监王沁萌等人搜集汇总整理。