政策速递 | CDE药审中心公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》意见

近年来，随着医药行业对罕见疾病治疗药物研发热情的不断增加，罕见疾病的疾病自然史研究就显得尤为重要。在我国，虽然目前已建立一些罕见疾病患者注册/登记数据库，获得了部分罕见疾病的病史信息，但是由于现有罕见疾病患者注册数据库自身的局限性，提供的可用且可靠的疾病自然史信息十分有限。

为推动和规范我国罕见疾病的疾病自然史研究，药审中心相关适应症小组组织撰写了《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》。旨在结合我国罕见疾病研究现状，提出符合我国国情的罕见疾病药物开发中疾病自然史研究的考虑要点。

此指导原则首先介绍了疾病自然史研究定义，强调了疾病自然史研究预先的计划性，与目前临床中已在采用的疾病注册登记系统并不完全等同；其次介绍了疾病自然史研究的应用场景、疾病自然史研究模式；最后介绍了疾病自然史研究的实施，并提出在疾病自然史研究的实施过程中，应鼓励患者群体的参与。

此征求意见时限为自发布之日起1个月。反馈意见可以发到以下联系人的邮箱：

联系人：唐凌，赵伯媛

联系方式：tangl@cde.org.cn，zhaoby@cde.org.cn

点击文末链接可下载指导原则和反馈意见表。