【药研快报】欧盟获批Efgartigimod(Vyvgart)治疗全身型重症肌无力
点击蓝字
关注我们
Efgartigimod (Vyvgart, argenx) 2021年美国FDA批准,2022年欧盟批准,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(generalized Myasthenia Gravis,gMG)。Argenx 首席执行官 Tim Van Hauwermeiren 表示:“现在,欧盟的 gMG 患者将首次获得针对其疾病生物学、耐受性良好且有效控制症状的治疗选择” 。
全球约有 70万人患有 gMG,这是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病,会导致虚弱、可能危及生命的肌肉无力,并严重损害患者生活自理和生活质量。大多数 gMG 患者具有免疫球蛋白 G (IgG) 抗体,这些抗体常作用骨骼肌烟碱型乙酰胆碱受体。
Efgartigimod 是一款在研的抗体片段,旨在减少 gMG 患者的致病性 IgG 抗体并阻断 IgG 循环过程。这种新型药物与新生儿 Fc 受体 (FcRn) 结合,该受体在全身广泛表达,并在拯救 IgG 抗体免于降解方面发挥核心作用,可阻断 FcRn 降低 IgG 抗体水平。
欧洲的批准是基于 3 期 ADAPT 试验的结果,这是一项为期 26 周的随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验。它包括北美、欧洲和日本共有167名成人gMG患者入组该研究并接受了治疗。无论抗体状态如何,患者均有资格入组ADAPT研究,包括AChR抗体阳性(AChR-Ab +)患者和未检测到AChR抗体的患者。
据报道,与接受安慰剂的患者相比,接受efgartigimod治疗的患者症状缓解、力量增强和生活质量显著提高。
意大利米兰 IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta 基金会神经免疫学和神经肌肉疾病教授、医学博士 Renato Mantegazza 医学博士说:“由于常用疗法的限制,欧盟的 gMG 患者长期以来一直面临着巨大的未满足的医疗需求” 。“欧洲委员会对 VYVGART 的批准增加了一个重要的新工具,为临床医生为这些患者提供护理,并在临床试验中观察到证明的疗效和安全性。”
VYVGART 是美国和欧盟第一个也是唯一一个获批的 FcRn 阻滞剂,用于治疗抗 AChR 抗体检测呈阳性的成人 gMG 患者,在日本用于治疗对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法没有足够反应的患者。最新批准适用于所有 27 个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。
长按识别二维码
获取全身型重症肌无力资讯
往期 · 推荐
内容来源:
1.https://www.medscape.com/viewarticle/979167
编 辑|谋桦
责任编辑|Y L
排版编辑|ZYL
版
权
声
明
版权属罕见病新进展所有,欢迎个人转发分享,其他任何媒体、网站如需转载或引用本网版权所有内容须获得授权且在醒目位置处注明“转自:罕见病新进展”。
✨✨
——医师节活动获奖名单——
夏沫、sunshine、Yoora的🎗、不说小超人、🎈等风来、土豆豆、Nadine、Shelly 郭郭、🍿、菜菜、WJR、折耳、@今日上上签、结冰的泡泡的💧、安公子
以上15位获奖用户,请在3个工作日内,微信后台留下你的收货信息~(过期视作放弃领奖噢)