Arcturus雾化吸入型mRNA药物获FDA孤儿药资格认定，用于治疗囊性纤维化

关于Arcturus Therapeutics

Arcturus Therapeutics Holdings Inc.成立于2013年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，是一家全球性的后期临床mRNA药物和疫苗公司，拥有以下技术：（i）LUNAR脂质介导的递送，（ii）STARR mRNA技术（sa-mRNA）和（iii）mRNA原料以及药品生产专业知识。

该公司与CSL Seqirus在创新mRNA疫苗方面进行了持续的全球合作，并在日本成立了一家合资企业ARCALIS，专注于mRNA疫苗和疗法的生产。Arcturus的产品线包括可能治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和囊性纤维化的RNA治疗候选药物，以及针对SARS-CoV-2（COVID-19）和流感的合作mRNA疫苗项目。Arcturus 的多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物，包括mRNA、小干扰 RNA、环状RNA、ASO、自复制RNA、DNA和基因编辑疗法。Arcturus的技术涵盖其广泛的专利组合（在美国、欧洲、日本、中国和其他国家/地区颁发的专利和专利申请）。