▎药明康德内容团队报道

目前，中国境内法布雷病治疗以ERT和对症治疗为主。ERT是法布雷病治疗的基石，近20年的临床实践证明，ERT对法布需病患者治疗效果显著，早启动ERT治疗患者获益更大。作为一款ERT药物，阿加糖酶β可显著降低经典型法布雷病患者GL-3及Lys0-GL-3水平，改善儿童患者疼痛症状，长期使用可保护肾脏、心脏及大脑等主要器官。

成人患者中，阿加糖酶β显著降低法布雷病患者GL-3和LyS0-GL-3水平，降低法布雷病患者主要临床事件（肾脏、心脏、脑血管并发症或死亡）发生风险可达61%，10年随访中阿加糖酶β长期治疗有效稳定肾脏疾病进展，并保护患者心脏功能，且越早治疗获益越大。阿加糖酶β不良反应多为轻至中度，输液相关反应的发生频率随时间推移而降低，整体耐受性良好。

儿童患者中，既往研究显示，阿加糖酶β显著降低8~16岁儿童法布雷病患者GL-3贮积水平，显著改善儿童疼痛症状。一项对24例2~<8岁法布雷病患儿使用阿加糖酶β治疗效果的研究显示，基线时，所有患儿的血浆GL-3水平均升高（>7.03g/mL），阿加糖酶β治疗6个月、12个月和24个月时，91%、95%和92%患者血浆GL-3水平分别降至正常范围。

复旦大学附属儿科医院徐虹教授表示：“法布赞在2岁及以上儿童患者中的总体疗效与在成人中观察到的一致，我非常期待法布赞在真实世界中改善更多2岁及以上儿童法布雷病患者的症状和生活质量，延缓疾病进展，为他们创造更美好的未来！”

‍参考资料：
[1]重磅｜法布赞®获批成为首个且唯一治疗低龄2岁及以上法布雷病的ERT药物. Retrieved Dec 8， 2022, from https://mp.weixin.qq.com/s/XQN_QhV5rZcM8VhiE7oMIg