将患者置于药物开发的最前沿至关重要，尤其是为了确保优化药物依从性。治疗产品成功的一个主要因素是患者是否真的服用了药物——这对于患有慢性和长期疾病的患者来说尤其紧迫。据报道，不遵守药物治疗方案会给医疗保健系统乃至国家经济带来巨大负担。提高患者对药物依从性的一种方法是确保剂型以患者为中心。![]()
赛默飞世尔科技全球技术科学事务、制药服务高级总监Anil Kane博士证实：“以患者为中心在药物开发中越来越受到关注和重视。与多重用药和患者依从性低相关的问题对医疗保健至关重要。以患者为中心的药物产品对于获得儿科、成人和老年患者的患者依从性越来越重要。”ACG集团配方研发(Pharma and Nutra)的负责人Anita Solanki指出，理想情况下，一种剂型应该包含多个方面以方便患者使用。“理想的、对患者友好的剂型是一种更容易吞咽、无创、没有味道或气味、具有更快的品牌回头率、更易于处理和携带、使用合适包装材料的剂型。因此，在整个过程中——从剂型选择到辅料选择、外观、包装和材料选择——每一步都需要考虑到患者。”Catalent应用药物递送研究所战略副总裁兼联合主席Cornell Stamoran博士也同意在药物开发过程中做出的关键决策，如分子设计、配方、剂型、设备（器械）选择和包装，可以具有影响治疗药物对患者成功的程度。通过与医生和付款人的讨论发现，人们相信“那些更有效地将以患者为中心的思维融入药物产品设计并提供临床试验证据的公司将越来越多地在市场上具有显著优势，最终将使患者受益。”在剂型方面，Metrics药物开发副总裁Thomas B. “Brad” Gold博士指出，患者和付款人都更喜欢口服固体剂型(OSD)形式。因此，OSD形式在药物开发和付款人计划中占主导地位。然而，尽管OSD是首选，但仍然存在依从性问题。“根据配方和治疗过程，给患者口服药物可能会出现问题，并导致健康状况不佳。个体剂量大小以及剂量频率都会影响口服药物的以患者为中心。幸运的是，无定形固体分散体、多单元粒子系统、迷你片剂和其他系统等配方和制造技术正在帮助使OSD比以往任何时候都更加以患者为中心。”Kane同意OSD形式继续处于市场领先地位，这不仅是因为患者的偏好，还因为该剂型在小分子市场上提供的成本节约和效率。“提高依从性的策略需要根据患者的需要考虑个体治疗方案的特点。尤其是老年人和儿科人群在设计药品时应考虑特殊需求/偏好。在药品设计中引入以患者为中心的理念提供了满足患者需求和偏好的机会。”例如，通过使用掩味来创造可口的剂型，可以提高患有吞咽困难的老年患者的依从性。提高儿科人群以患者为中心的其他考虑因素包括剂量大小、给药难易程度、需要给药的液体量以及给药频率。“创新的想法和配方策略，包括固定剂量组合、改良释放剂型、口腔分散配方、多颗粒和胶囊或片剂中的微型片剂，将支持以患者为中心的药物产品。”Colorcon副总裁兼首席创新官Ali Rajabi-Siahboomi来说，另一个需要考虑的因素是片剂之间的潜在差异化，这是监管机构和营销人员正在寻求的。“独特的设计很重要，因为它们有助于让患者、护理人员和药剂师记住药物，并且还可能使药片更容易服用。从防伪的角度来看，独特的设计也使产品更难被复制。”此外，Rajabi-Siahboomi报告说，FDA也承认了更好设计的优势，这一事实在其指导文件中很明显——片剂和胶囊仿制药的尺寸和外形设计要求指南(Safety Considerations for Product Design to Minimize Medication Errors and Size, Shape, and Other Physical Attributes of Generic Tablets and Capsules)。“从本质上讲，太多的产品和剂量看起来都一样，分配器可能会分发错误的产品，或者服用一种以上药物（在老龄化人口中越来越常见）的人会混淆他们的药丸。监管机构现在希望公司在上市前考虑尺寸、形状、颜色和剂量规格之间的差异等方面。外观相似，尤其是纯白色药片，可能无法通过监管程序，因此需要与众不同。”如前所述，对治疗方案的依从性差不仅会影响药物的有效性，还会对医疗保健系统、经济和患者产生财务影响。以患者为中心和产品可用性仍然是制药行业的优先事项，毕竟，以患者为中心的药物开发都以患者为中心，并使他们能够进行有效和安全的治疗。参考资料：《制药技术》杂志
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