mRNA新药研发、生产技术及质控要点专题培训

mRNA新药，如mRNA的制备，主要工艺过程包括合成、修饰和递送。其中，mRNA的递送难度最高，是差异性的集中体现，科学家需要确保有效包裹和保护mRNA在到达靶点前维持稳定，同时还需要满足在mRNA到达溶酶体前将其释放进入细胞质中。这对企业研发部门来说时间紧任务重。

目前有很多种非病毒递送载体用于促进mRNA药物的细胞摄取，比如鱼精蛋白、脂质体、树突细胞、无机纳米粒子等。如果能快速掌握mNRA递送系统并建立技术平台，将是企业成功的关键。

为了提高国内mRNA新药的工艺开发水平，特别是确定递送平台及CQA和质控要点，本单位定于2023年4月15日-16日在线上举办2023mRNA新药研发、生产技术及质控要点专题培训班，邀请业内权威专家针对相关问题进行深入解析，请各单位积极选派人员参加。

地址：腾讯会议

会议时间：2023年4月15日- 16 日

4月15日

09:00-12:00 13:30-16:30

（一）.mRNA药物法规要求

1.世界卫生组织法规要求和技术指南要求

2.美国法规要求和技术指南要求

3.欧洲法规要求和技术指南要求 4.我国法规要求和技术指南要求

（二）.mRNA药物申报CTD文件撰写

1.模块1资料要求详解2.模块2资料要求详解

3.模块3资料要求详解4.模块4资料要求详解

5.模块5资料要求详解

（ 三）.mRNA 从IND到BLA的要点分析

主讲老师：郑老师 任职国际前五医药公司注册事务总监，有近二十年生物医药领域注册申报经验，负责的项目包括细胞治疗，免疫治疗、疫苗等，推动多产品获得IND、BLA批件。协会特聘专家。

4月16日

09:00-12:00 13:30-16:30

（四）.mRNA药物研发、生产技术及质量控制要点

1.抗原设计技术要点

1.1.mRNA序列与结构优化（UTR，二级结构等）

1.2.密码子优化 1.3.序列优化算法和工具介绍

2.质粒生产技术要点

3.体外转录技术要点

4.递送系统技术要点

5.1.物理方法 5.2.病毒载体

5.3.非病毒载体

1）脂质纳米颗粒递送系统 2）脂质体递送系统

3）聚合物递送系统 4）其他递送系统

4.4.递送系统技术要点

4.mRNA药物技术难点

5.1.序列选择 5.2.质量控制 5.3.递送系统 5.4.生产放大工艺

5.质量概述

1).质量研究 -DNA转录模板制备 -体外转录 -mRNA纯化 -mRNA原液 -mRNA装载 -mRNA-递送系统

2).质量控制 -质粒 -mRNA原液 -mRNA递送系统

6.表征研究

1）.mRNA一级结构研究方法

-测序技术 -Mapping分析 -修饰核苷酸和碱基分析

2）.mRNA二级和高级结构研究方法

-预测分析工具介绍 -冷冻电镜 -圆二色谱 -其他检测方法

3）. mRNA-LNP结构研究方法介绍

-粒径和分布分析 -聚集分析 -热稳定分析

4）.mRNA药物的有效性和安全性分析

-有效性分析 -安全性分析

7、mRNA疫苗研发案例分析

1. 上游耗材的选择：核苷酸、酶、试剂盒

2. 设备选择：检验、生产、纯化设备

3. mRNA的工艺开发及实现

4. 如何从临床阶段到商业批次的逐步放大

5. CDMO供应商的筛选及关键技术考虑

主讲老师：

主讲老师：郑老师 任职国际前五医药公司注册事务总监，有近二十年生物医药领域注册申报经验，负责的项目包括细胞治疗，免疫治疗、疫苗等，推动多产品获得IND、BLA批件。协会特聘专家。

主讲老师：佟博士 近岸蛋白研发总监 毕业于美国麻省大学Amherst分校，化学专业；曾任职于美国NetBio，曾任职于Promega，先后担任技术经理和生产总监等职务，大规模生产 RNase Inhibitor 等IVD原料产品。现主要负责公司mRNA疫苗相关原料的研发以及mRNA CRO服务项目等。协会特聘专家。

1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑

2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询

3、企业需要内训和指导，请与会务组联系

4000元/企业 （会务费包括：培训、答疑、发票、电子版资料、视频回看等）