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干货 | DMD基因疗法临床成果汇总
2023-11-29 00:07
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干货 | DMD基因疗法副作用详细科普
2023-11-29 00:07
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【前沿速递】多发性硬化中DMT药物感染风险大比拼，美国大样本、超长期真实世界研究结果
2023-11-28 18:47
利妥昔单抗、那他珠单抗、芬戈莫德、干扰素或醋酸格拉替雷（IFN/GLAT）作为疾病修正治疗（DMT）药物在多发性硬化症（MS）治疗中的使用增长迅速，然而有关药物引发感染风险的真实世界数据仍比较欠缺。
【罕见洞察】吴士文教授：杜氏肌营养不良的不可治与当可为
2023-11-28 18:47
在传统药物和靶向药物更迭的当前时代背景下，2023年10月底上海举办的第二十一届亚洲和大洋洲神经肌病中心年会（AOMC）汇集国内外一众专家，聚焦若干专题，其中不乏神经肌病与罕见病的交叉。
​【ASH 2023】在加拿大血友病出血性疾病登记处的血友病A患者使用艾美赛珠单抗的经验
2023-11-28 18:47
2018年，加拿大卫生部批准使用艾美赛珠单抗用于治疗HA (PwHA)患者，作为预防出血或减少先天性血友病A (HA)出血发作频率的预防药物，最初要求有FVIII抑制剂，到2019不再要求FVIII抑制剂。
【11月29日 19:00-20:50】 “无罕人生”规范化诊疗-PNH协作网建设项目
2023-11-28 18:47
11月29日，诚邀各位医生同道的共同参与，我们云端相聚，不见不散！
医保公平：儿童罕见病患者未获得足够支持
2023-11-28 00:51
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肖啸博士个人介绍
2023-11-28 00:51
肖啸 博士个人简介现任信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家曾任美国Askbio、Bamboo Ther
【综述荟萃】肌萎缩侧索硬化症诊断的现状和未来方向
2023-11-27 18:41
最近，提出了个性化生存预测模型，以为患者提供更详细的预后信息。本综述总结了ALS诊断的现状和未来的方向，以作为实际指南，改善本病的诊断路径。
​【ASH 2023】SB12（依库珠单抗生物仿制药）在亚洲和非亚洲PNH患者中的疗效：一项全球III期随机对照试验的亚组分析
2023-11-27 18:41
（依库珠单抗生物仿制药）在亚洲和非亚洲阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效：一项全球III期随机对照试验的亚组分析

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